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甲型血友病基因疗法被证明长期有效
2020年01月20日 12:44 来源: 新华社 编辑: 赵鹏飞

  新华社北京1月20日电英国一项研究发现,一项治疗甲型血友病的基因疗法被证明长期有效,有望结束甲型血友病患者需终身定期注射凝血因子的常规治疗方式,从而改善患者的生活质量。

  英国伦敦大学玛丽皇后学院等机构的研究人员开发的这项新疗法,是一种以腺相关病毒为载体的基因疗法,一次性注射便可“修补”人体细胞内相关基因缺陷,并达到合成凝血因子的目的。研究团队2017年曾发表论文指出,13名甲型血友病患者在接受单次缺失基因注射治疗1年后,其中11名患者的凝血因子水平达到或接近正常水平。

  血友病是一种遗传性出血性疾病,发病原因是患者的血液中先天缺乏某种因子,根据缺乏因子的不同分为甲、乙、丙三种类型,其中甲型血友病约占所有血友病病例的80%。由于血液无法凝结,即使是最轻微的损伤,患者也有可能出现过度出血危及生命。血友病目前尚无有效的治愈方法,患者需定期注射所缺乏的凝血因子,但这意味着终身用药且费用昂贵。

  研究团队近期在美国新一期《新英格兰医学杂志》上发表最新数据显示,上述所有参与试验的患者在接受治疗3年后出血率大幅下降,无一人在此期间需要常规注入凝血因子来预防出血,这表明该基因疗法单次注射实现了长期疗效。

  研究人员表示,2017年的论文显示基因疗法可以显著提高甲型血友病患者的凝血因子水平,而新数据对帮助科学界和医学界理解这项开创性技术至关重要。这项最新研究证实了该疗法的安全性和长期有效性。


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